Μία εξαιρετική εξέλιξη έλαβε χώρα την περασμένη εβδομάδα στο Αµστερνταµ, έδρα του Ευρωπαϊκού Οργανισµού Φαρµάκων (EMA), µία εξέλιξη η οποία γεμίζει ελπίδα τους ασθενείς µε µεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος. Η «φαρέτρα» των ειδικών γιατρών ενισχύεται έτι περαιτέρω. Συγκεκριμένα, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA αποφάσισε µόλις πριν από µερικές ημέρες, συγκεκριμένα στις 16 Οκτωβρίου, να προτείνει στην Κοµισιόν τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας για το νέο, καινοτόμο φαρμακευτικό σκεύασμα Rasonque, µε τη δραστική ουσία daraxonrasib, µία από του στόματος θεραπεία για ενήλικους µε µεταστατικό αδενοκαρκίνωµα του παγκρέατος, οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον µία προηγούμενη γραμμή θεραπείας. Ο μεταστατικός καρκίνος του παγκρέατος αποτελεί σοβαρή νόσο µε δυσμενή πρόγνωση, ιδιαίτερα όταν επιδεινώνεται παρά την προηγούμενη θεραπεία. Οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές είναι περιορισμένες, ενώ η καθιερωμένη χημειοθεραπεία μπορεί να συνοδεύεται από σημαντική τοξικότητα. Για τον λόγο αυτό, η ανάπτυξη νέων θεραπειών αποτελεί σημαντική προτεραιότητα. Η γνωμοδότηση του EMA βασίστηκε σε σταδιακή αξιολόγηση των δεδομένων του φαρμάκου. Το Rasonque είχε χαρακτηριστεί θεραπεία υψηλής προτεραιότητας στο πλαίσιο του προγράμματος Cancer Medicines Pathfinder, καθώς θεωρήθηκε ότι θα μπορούσε να καλύψει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη. Η διαδικασία ξεκίνησε στις αρχές Ιουλίου 2026 και επέτρεψε την εξέταση των δεδομένων ποιότητας, των µη κλινικών και των κλινικών στοιχείων, καθώς υποβάλλονταν από την εταιρεία. Με αυτή την προσέγγιση, ο χρόνος αξιολόγησης περιορίστηκε σε λιγότερες από 150 ημέρες, έναντι έως 210 ενεργών ημερών που μπορεί να απαιτεί η συνήθης διαδικασία.
Η δραστική ουσία daraxonrasib δρα αναστέλλοντας τις πρωτεΐνες RAS, οι οποίες συμμετέχουν στην ανάπτυξη και την επιβίωση των κυττάρων. Μεταλλάξεις στο γονίδιο KRAS μπορούν να προκαλέσουν ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων. Η daraxonrasib συνδέεται µε την κυκλοφιλίνη Α, σχηματίζοντας ένα σύμπλοκο που προσδένεται στις πρωτεΐνες RAS και αναστέλλει τη δραστηριότητά τους, συμβάλλοντας στην καταστροφή των καρκινικών κυττάρων και στην επιβράδυνση της νόσου. Η αποτελεσματικότητα του Rasonque αξιολογήθηκε σε πολυεθνική, ανοιχτή κλινική μελέτη φάσης 3, στην οποία συμμετείχαν 500 ασθενείς µε μεταστατικό αδενοκαρκίνωµα του παγκρέατος που είχε επιδεινωθεί έπειτα από προηγούμενη συστηματική θεραπεία. Το 92% των συμμετεχόντων είχαν επιβεβαιωμένη μετάλλαξη RAS G12. Τα αποτελέσματα έδειξαν διάμεση συνολική επιβίωση 12,4 μηνών µε το Rasonque, έναντι 6,7 µηνών µε χημειοθεραπεία. Επιπλέον, ο διάμεσος χρόνος χωρίς επιδείνωση της νόσου ήταν 7,2 μήνες, συγκριτικά µε 3,6 μήνες στην ομάδα της χημειοθεραπείας. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν σχετικά ήπιες και περιλάμβαναν διάρροια, εξάνθημα, στοματίτιδα, ναυτία και έμετο.
Η γνωμοδότηση της CHMP διαβιβάζεται ήδη στην Κομισιόν για την τελική απόφαση σχετικά µε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, η οποία δεν υπάρχει καμία πιθανότητα να είναι αρνητική. Οταν η νέα, καινοτόµος φαρµακευτική θεραπεία εγκριθεί από την Κοµισιόν, λοιπόν, οι αποφάσεις για την τιµή και την αποζηµίωση του φαρµάκου ανά κράτος-µέλος της Ε.Ε. θα λαµβάνονται σε εθνικό επίπεδο, όπως συμβαίνει πάντα, άλλωστε.
Μάλιστα, αξίζει να σημειωθεί ότι η πολύτιµη εμπειρία του EMA από τη σταδιακή αξιολόγηση του εν λόγω φαρμακευτικού σκευάσματος αναμένεται να συμβάλει στην ευρύτερη εφαρμογή της σχετικής διαδικασίας, µε στόχο την ταχύτερη πρόσβαση των ασθενών σε καινοτόµες θεραπείες.
Για την Ελλάδα, η προοπτική µιας επιπλέον θεραπευτικής επιλογής είναι ιδιαίτερα θετική. Οι ογκολόγοι, µετά την ευρωπαϊκή έγκριση, θα εξετάζουν τη θέση της νέας αγωγής στη φροντίδα των ασθενών
ΜΑΡΙΑ ΓΑΖΟΥΛΗ, ΚΑΘΗΓΗΤΡΙΑ ΒΙΟΛΟΓΙΑΣ, ΓΕΝΕΤΙΚΗΣ ΚΑΙ ΝΑΝΟΪΑΤΡΙΚΗΣ ΤΗΣ ΙΑΤΡΙΚΗΣ ΣΧΟΛΗΣ ΤΟΥ ΠΑΝΕΠΙΣΤΗΜΙΟΥ ΑΘΗΝΩΝ, ΕΚΠΡΟΣΩΠΟΣ ΤΗΣ ΕΛΛΑ∆ΑΣ ΣΤΗΝ ΕΠΙΤΡΟΠΗ ΠΡΟΗΓΜΕΝΩΝ ΘΕΡΑΠΕΙΩΝ ΤΟΥ ΕMA
«Σηµαντική είδηση»
Σύμφωνα µε όσα εξηγεί σήμερα στην «Κυριακάτικη Απογευματινή» η καθηγήτρια Βιολογίας, Γενετικής και Νανοϊατρικής της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστηµίου Αθηνών και εθνική εκπρόσωπος της Ελλάδας στην Επιτροπή Προηγµένων Θεραπειών του EMA, Μαρία Γαζούλη, «η daraxonrasib αναστέλλει τις πρωτεΐνες RAS, οι οποίες συµµετέχουν στη ρύθμιση της ανάπτυξης και της επιβίωσης των κυττάρων. Στη µεγάλη πλειονότητα των παγκρεατικών αδενοκαρκινωµάτων, µεταλλάξεις στο γονίδιο KRAS διατηρούν αυτά τα σήματα ενεργά, ενισχύοντας τον πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων. Η αποτελεσματική παρέμβαση σε αυτόν τον µηχανισµό υπήρξε ερευνητικός στόχος επί δεκαετίες. Σήμερα, βλέπουμε αυτή την προσπάθεια να αποδίδει, µε µια θεραπεία που στοχεύει έναν βασικό µηχανισµό ανάπτυξης του όγκου».
Η ίδια χαρακτηρίζει την έγκριση του εν λόγω φαρµάκου από την αρμόδια υπηρεσία του EMA ως «µια σηµαντική είδηση για τους ασθενείς µε µεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος» και συµπληρώνει επίσης: «Πρόκειται για µια σηµαντική προσπάθεια να φτάνουν ταχύτερα νέες θεραπείες σε ασθενείς οι οποίοι τις έχουν ανάγκη».
Μάλιστα, η Μαρία Γαζούλη επισημαίνει, µε ιδιαίτερη έµφαση, ότι «για την Ελλάδα η προοπτική µιας επιπλέον θεραπευτικής επιλογής είναι ιδιαίτερα θετική. Εφόσον ολοκληρωθεί η ευρωπαϊκή έγκριση, οι ογκολόγοι θα µπορούν να εξετάζουν τη θέση της νέας αγωγής στη φροντίδα των κατάλληλων ασθενών. Η εξέλιξη αυτή είναι καρπός δεκαετιών έρευνας στη γενετική και τη βιολογία του καρκίνου του παγκρέατος. Το όφελος που καταγράφηκε δίνει νέα ώθηση στην αναζήτηση αποτελεσματικότερων θεραπειών και επιτρέπει µεγαλύτερη αισιοδοξία για τη φροντίδα των ασθενών στο άμεσο μέλλον».
Κυριακάτικη Απογευματινή
